PSIV型患者。
床尾的透明密封袋里整齐叠放着用完的药品包装盒,这是王婷文的习惯。
若不是女儿的疾病,她本有着令人称羡的人生。从山东农村走出,一路奋斗到博士毕业,进了高校任职。买了房,买了车,一家四口在宜居的杭州扎下了根。
而如今,眼前的这款药无时无刻不在刺激着她的神经。和诸多罕见病特效药一样,高昂的研发费用,狭窄的消费市场,早在诞生前,它就注定了天价的命运,在带来一线生机的同时,又让王婷文倍感绝望。
希望本来寄托于医保。早在2019年底,病友群就流传着这样一个消息,药有望在2020年进入浙江省的保障政策,患者每年只需额外承担10万元药费。
2020年4月30日,浙江省医疗保障局等4部门发布《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》,3类药物:阿糖苷酶α、阿加糖酶β、依洛硫酸酯酶α被确定为罕见病特殊药品谈判对象。前两者分别用于庞贝病和法布雷病,费用也均在一年百万以上。
当年儿童节前一天,在办公室上班的王婷文照例打电话到医保局咨询结果,这次对方明确回复,MPS今年无法纳入用药保障。放下电话,心情跌落谷底,王婷文嚎啕大哭。2天后,浙江省医保局正式发布公示,3款药物里只有依洛硫酸酯酶α落选。
此时,距离婷婷确诊已近1年。从医学上来讲,这种特效药只能“暂停”疾病的进展,却无法逆转已有的损伤,越早用药治疗,效果越好。夫妻俩不得不做出了一个艰难的抉择,自费买药。
他们先将房子挂到网上,又申请了信用贷款,加上亲戚朋友的支持,勉强凑够了半年的药费。在接下去的一年多里,王婷文还多次尝试和药企负责人沟通优惠力度。
“不借钱是我们的底线。”王婷文说,“这个药是个无底洞,借多少也永远不够用,而我们也一定还不上。”
2020年8月12日,在儿童医院,婷婷成为了浙江省内第一个使用特效药的黏多糖贮积症患者。
用竖抽法取出药品,第一次抽完,再换成更细更软的针头,围着西林瓶内边缘抽吸旋转。内分泌科的护士从来没有用过这么昂贵的药物,前一晚上特地加班培训,练习如何从瓶中将药品一滴不剩地取出。
让王婷文欣慰的是,这款药很快显现出了与“天价”相匹配的疗效。用药的前3个月,婷婷每个月长高1公分,此后每个月都会长高公分,身体各项机能也日趋好转。
“以前读托班的时候,她经常弯着个背,有气无力地趴在桌上。现在幼儿园组织到西湖春游,她也能自己走完全程。”王婷文说。
“如果没有这个药,医生告诉我,婷婷在十岁左右应该就全
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